Mutter Kampagnen für NHS Coverage für seltene zystische Fibrose

Jess Nickless aus Devon hat die Regierung gebeten, Kalydeco zur Behandlung von Patienten mit der seltenen G551D-Mutation der Mukoviszidose zur Verfügung zu stellen, einer schweren genetischen Störung, die Lungen- und Verdauungsschäden verursacht.

Kalydeco ist von der Europäischen Arzneimittelagentur zugelassen und in den USA und Italien erhältlich. Die aufgeführten Kosten betragen £ 182.000 pro Patient und Jahr.

Aber während die Europäische Arzneimittel-Agentur darauf hinweist, dass Kalydeco nur Patienten über sechs Jahren verschrieben werden kann, will Frau Nickless, deren Tochter Ellie G551D-Mukoviszidose hat, es für Patienten jeden Alters verfügbar machen. Unter Berufung auf die Tatsache, dass ihre Tochter bereits Lungenschäden aufgrund der Krankheit erlitten hat, glaubt Nickless, dass das Warten auf ihre Tochter für die Behandlung mit der Droge sechs Jahre lang ein höheres Risiko darstellt.

Für ihre Kampagne hat Nickless eine E-Petition gestartet, die derzeit mehr als 11.000 Unterschriften hat.

Ihre Bemühungen werden von einer anderen Mutter eines Kindes mit der G551D-Mutation, Denise Murphy, unterstützt, die es als "Travestie" bezeichnet, dass Großbritannien im Hinblick auf die Verfügbarkeit von Kalydeco hinter den USA, Deutschland und Italien steht.

Laut der DoH sind die Entscheidungen über die Finanzierung von Kalydeco Sache der lokalen NHS-Kapitel.

Quelle: BBC